近幾天，網(wǎng)上有不少類似的熱帖，情節(jié)大致是愛犬患癌行將不治，素人鏟屎官誓不低頭，求助 AI 手搓神藥逆天改命。狗、絕癥、AI、逆襲各種爽點(diǎn)要素拉滿，難怪廣為流傳，除了讓人感嘆現(xiàn)在 AI 無(wú)所不能之外，也有人開始認(rèn)為新藥開發(fā)將變成一件很簡(jiǎn)單的事情。

　　然而事情真的是這樣嗎？網(wǎng)上流傳的這個(gè)主人救狗的故事，并非完全虛構(gòu)，但也不是全部的真相，如果讀者不了解事件全貌，既可能對(duì)癌癥治療抱有不切實(shí)際的樂觀，還有被騙子趁虛而入的風(fēng)險(xiǎn)，接下來(lái)我們就詳細(xì)說說。

　　狗的主人叫保羅(Paul)，是悉尼一位從業(yè) 17 年的機(jī)器學(xué)習(xí)領(lǐng)域的科技企業(yè)家。他收養(yǎng)了一只名為羅茜(Rosie)的狗，他們倆感情十分深厚。2024 年，羅茜被確診為肥大細(xì)胞瘤——這是犬類最常見的皮膚癌，通常無(wú)法治愈。在手術(shù)、化療及免疫療法均告無(wú)效后，醫(yī)生給出了殘酷的生存預(yù)期：羅茜的生命僅剩 1 到 6 個(gè)月。

　　很多人碰到這種目前醫(yī)學(xué)也無(wú)力回天的情況時(shí)，或許不得不接受現(xiàn)實(shí)。但保羅則另辟蹊徑——用 AI 拯救羅茜的生命。好消息是，在一群人的幫助下，他成功了。

　　羅茜是怎么活下來(lái)的？

　　保羅先是花費(fèi) 3000 澳元(約合不到15000元人民幣)，對(duì)羅茜的腫瘤進(jìn)行了 DNA 測(cè)序，拿到了 DNA 序列。隨后，他將這些數(shù)據(jù)輸入 ChatGPT 和 AlphaFold。

　　其中，ChatGPT 扮演的是研究助理：協(xié)助保羅規(guī)劃研究策略，梳理海量醫(yī)學(xué)知識(shí)，告訴他接下來(lái)該怎么做 。

　　而 AlphaFold 則是結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)員——這款榮獲 2024 年諾貝爾獎(jiǎng)?wù)J可的 AI 工具，能夠較為精準(zhǔn)地預(yù)測(cè)蛋白質(zhì)的 3D 結(jié)構(gòu)。保羅能借助它來(lái)分析羅茜腫瘤中突變蛋白的三維構(gòu)象，旨在尋找那些能強(qiáng)效激活免疫系統(tǒng)、卻不誤傷正常細(xì)胞的新抗原。

　　為什么要這么做呢？原來(lái)，癌癥之所以難治，其中一個(gè)主要原因是癌細(xì)胞極善偽裝，在免疫系統(tǒng)看來(lái)和正常細(xì)胞幾乎一樣，讓免疫系統(tǒng)難以分辨敵我、無(wú)從下手。而如果能夠發(fā)現(xiàn)只有癌細(xì)胞才有的新抗原，就無(wú)異于為免疫系統(tǒng)繪制了一張精準(zhǔn)的通緝令，可以精準(zhǔn)殺傷癌細(xì)胞而不傷及無(wú)辜。

　　盡管有很多報(bào)道都為了戲劇性簡(jiǎn)化了過程，讓保羅看起來(lái)好像孤膽英雄一般拯救了愛犬，但實(shí)際上，所謂術(shù)業(yè)有專攻，制藥的環(huán)節(jié)還得專業(yè)人士的幫助。

　　拿著 AI 生成的分析報(bào)告，保羅找到了新南威爾士大學(xué)相關(guān)領(lǐng)域的研究人員。起初，研究人員是猶豫的，一個(gè)沒有生物醫(yī)學(xué)背景的程序員，帶著 AI 的報(bào)告，說要給狗設(shè)計(jì)個(gè)性化癌癥疫苗？這太瘋狂了。

　　然而，保羅的努力和專業(yè)的結(jié)果終于說服了他們，這些專家親自操刀，基于 AI 篩選的靶點(diǎn)，設(shè)計(jì)并生產(chǎn)了為羅茜定制的 mRNA 疫苗。從構(gòu)想到疫苗制備完成，僅用了不到兩個(gè)月。

　　2025 年 12 月，羅茜接受了第一針注射。一個(gè)月后，效果驚人——它的主要腫瘤顯著縮小。那只曾經(jīng)奄奄一息的狗，又開始活蹦亂跳地追兔子了。

　　我也能在家手搓癌癥疫苗？

　　這個(gè)故事在網(wǎng)絡(luò)上迅速引爆，帶給很多人一種錯(cuò)覺——一個(gè)人+AI 就能顛覆制藥業(yè)！但事實(shí)并非如此。主人的愛，加上AI和生物技術(shù)創(chuàng)造奇跡的做法其實(shí)難以簡(jiǎn)單復(fù)制。

　　首先，盡管普通人逆襲的劇本最喜聞樂見，但我們必須認(rèn)識(shí)到故事中那些“不普通”的因素。

　　先是專業(yè)背景，保羅本人擁有 17 年的機(jī)器學(xué)習(xí)和數(shù)據(jù)科學(xué)經(jīng)驗(yàn)，深知如何使用 AI，以及如何篩選和解讀信息，而他專門編寫了算法大大加速了篩選過程，而這遠(yuǎn)不是普通人使用 ChatGPT 問兩句那么簡(jiǎn)單。

　　然后是合作團(tuán)隊(duì)，保羅對(duì)接的是新南威爾士大學(xué)的頂尖專業(yè)團(tuán)隊(duì)，正是這些專家完成了最關(guān)鍵的分子設(shè)計(jì)與生產(chǎn)環(huán)節(jié)。而真正意義上的制藥工作，也由專業(yè)的科研團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)完成，AI 僅在其中提供了精準(zhǔn)的方向指引。

　　最后，該疫苗對(duì)羅茜的其中一個(gè)腫瘤有效，但對(duì)其另一個(gè)腫瘤卻無(wú)效。這說明即便是個(gè)性化方案，也遠(yuǎn)非萬(wàn)能。此外，這僅是單一案例，未經(jīng)嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)驗(yàn)證，尚不能證明其對(duì)大多數(shù)狗都有效。

　　因此，對(duì)普通人來(lái)說，這個(gè)故事的最大價(jià)值并不是教你如何親手制藥，而是讓你看到，目前的 AI 正以前所未有的速度，加速專業(yè)治療方案的研發(fā)。而且回顧近幾年的 AI 發(fā)展速度，我們確實(shí)有理由相信，以后可能會(huì)有更多的絕癥被攻克。

　　一言蔽之，這個(gè)故事的重點(diǎn)不是“ AI 降低了專業(yè)門檻”，而是“ AI 放大了專業(yè)能力”。

　　目前 AI 在抗癌領(lǐng)域

　　有哪些靠譜的應(yīng)用？

　　其實(shí)，AI 在抗癌戰(zhàn)場(chǎng)上確實(shí)已取得了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，正逐步惠及普通人。以下幾個(gè)方向，是目前最可靠、最值得關(guān)注的：

　　1.AI 輔助診斷

　　這是目前應(yīng)用最廣泛、最成熟的領(lǐng)域。比如肺癌、乳腺癌、皮膚癌等，AI 能通過分析 CT、病理切片等醫(yī)學(xué)影像，提高識(shí)別早期病灶的準(zhǔn)確率。它可以作為助手，幫醫(yī)生發(fā)現(xiàn)那些容易被忽略的微小結(jié)節(jié)或可疑病變。對(duì)普通人來(lái)說，這意味著體檢報(bào)告可能更精準(zhǔn)，早期癌癥被漏診的概率在降低。

　　2.AI 加速新藥研發(fā)

　　其實(shí)類似前面提到的個(gè)性化 mRNA 癌癥疫苗，已經(jīng)在高危黑色素瘤的臨床試驗(yàn)中，預(yù)計(jì)會(huì)將患者的復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低 49%(與PD-1抑制劑聯(lián)合使用)。這種疫苗的原理，和給羅茜做的幾乎一樣——先對(duì)患者的腫瘤測(cè)序，找到特定的突變，然后用 AI 快速設(shè)計(jì)出能訓(xùn)練免疫系統(tǒng)攻擊癌細(xì)胞的疫苗。AI 在此過程中，把原本需要數(shù)年和數(shù)千萬(wàn)美元成本的靶點(diǎn)篩選工作，壓縮到了幾周甚至幾天(但這只是整個(gè)新藥研發(fā)流程中的一小部分，后文會(huì)細(xì)說)。

　　3.AI 整合診療信息

　　像 ChatGPT 這樣的工具，如果用在專業(yè)醫(yī)生手里，可以快速消化全球最新的癌癥研究論文、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，幫助醫(yī)生為復(fù)雜病癥的患者制定更前沿、更個(gè)性化的綜合治療方案。

　　AI 能加速藥物研發(fā)，

　　但快不了太多

　　許多人將 AI 想象得過于萬(wàn)能和便捷，以為輸入癌癥信息就能輸出神藥。這完全是一種誤解。AI 在制藥流程中的作用，可以這樣理解：

　　1.AI 能影響的環(huán)節(jié)

　　靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)：從海量基因數(shù)據(jù)中快速鎖定導(dǎo)致癌癥的關(guān)鍵靶點(diǎn)。

　　分子生成與篩選：像搭積木一樣，設(shè)計(jì)和生成成千上萬(wàn)種可能的新藥分子，并預(yù)測(cè)哪些模型最有效、毒性最低。

　　老藥新用：分析現(xiàn)有藥物的數(shù)據(jù)，看看有沒有“意外驚喜”，比如某種降糖藥或許對(duì)某種癌癥也有效。

　　2.AI 很難影響的環(huán)節(jié)

　　實(shí)驗(yàn)室驗(yàn)證：AI 預(yù)測(cè)出的結(jié)果，必須在真實(shí)的細(xì)胞、組織上進(jìn)行生物實(shí)驗(yàn)，證明它真的有效。這個(gè)實(shí)操環(huán)節(jié)，目前 AI 暫時(shí)還無(wú)法完全替代科學(xué)家。

　　動(dòng)物實(shí)驗(yàn)與臨床試驗(yàn)：這是最耗時(shí)、也是最燒錢的階段。一個(gè)藥對(duì)人的副作用有多大？長(zhǎng)期安全性如何？在不同人群身上效果一樣嗎？這些問題，必須通過真實(shí)的人體試驗(yàn)來(lái)回答，靠的是志愿者參與、醫(yī)生觀察、數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)。AI 算得再快，也絕不可能讓患者一天之內(nèi)就完成三個(gè)月的用藥觀察。

　　監(jiān)管審批：FDA(美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局)等機(jī)構(gòu)有嚴(yán)格的審核流程，要求數(shù)據(jù)真實(shí)、過程透明、結(jié)果可重復(fù)。這套為人類健康負(fù)責(zé)的“保險(xiǎn)杠”，是任何技術(shù)都無(wú)法逾越的。

　　而這些事情，普通人就算借助 AI 也幾乎不可能獨(dú)立完成。為了便于讓大家了解新藥從實(shí)驗(yàn)室到上市的艱難，這里再舉一個(gè)例子。

　　有一款針對(duì)特定基因突變肺癌的靶向藥，它的故事始于 2004 年(這里你不妨先猜猜它最終上市是哪年)。一開始，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，有些肺癌患者的腫瘤細(xì)胞帶有一種特殊的突變，可以被當(dāng)作藥物靶點(diǎn)來(lái)抑制癌細(xì)胞。

　　帶著這個(gè)發(fā)現(xiàn)，研究團(tuán)隊(duì)與藥企合作，開始了漫長(zhǎng)且充滿挑戰(zhàn)的臨床前與臨床試驗(yàn)階段。萬(wàn)幸各項(xiàng)研究開展得都很順利，不僅如此，基于優(yōu)秀的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)為這款藥授予了突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格，加速其審批流程。

　　最終，這款藥物在 2025 年 11 月正式獲批上市，用于治療特定類型的肺癌患者。從 2004 年的發(fā)現(xiàn)，到 2025 年成為正式藥物，用了大約 21 年(如果從正式立項(xiàng)研發(fā)算起通常也需要十余年，你猜對(duì)了嗎？)。沒辦法，應(yīng)用在人體的新藥，往往必須慎之又慎，否則就可能帶來(lái)災(zāi)難性的后果。

　　警惕“AI 治癌”成為騙子的新幌子

　　對(duì)大多數(shù)人來(lái)說，新藥離我們有點(diǎn)遙遠(yuǎn)，但騙子卻常常在門外晃悠……各種偽科學(xué)和騙術(shù)，從來(lái)都急不可耐地想打著新技術(shù)的旗號(hào)分一杯羹。

　　像保羅和羅茜這樣的傳奇故事，很容易被別有用心者利用。恐怕你可能將會(huì)看到(甚至已經(jīng)看到)各種離譜的廣告：“量子 AI 基因療法，一針治愈所有癌癥！ ”“居家 AI 治療儀，連接 ChatGPT，遠(yuǎn)程清除癌細(xì)胞！ ”

　　那么如何防止被騙呢？做決定之前，不妨關(guān)注下面這些問題：

　　這合理嗎？如果一個(gè)療法聲稱能“治愈所有癌癥”、“無(wú)痛無(wú)副作用”、“完全替代正規(guī)治療”，那它 100%是騙局。

　　判斷依據(jù)是什么？任何所謂“神奇”的療法，都必須有真實(shí)可靠的臨床數(shù)據(jù)支撐。個(gè)案報(bào)道和患者自述均不足以作為科學(xué)證據(jù)。是否有發(fā)表于正規(guī)醫(yī)學(xué)期刊的研究論文？是否在權(quán)威臨床試驗(yàn)注冊(cè)平臺(tái)登記備案？

　　誰(shuí)在做這件事？如果對(duì)方吹噓全靠 AI，卻拿不出任何專業(yè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、執(zhí)業(yè)醫(yī)生或正規(guī)實(shí)驗(yàn)室的參與證明，那基本可以斷定是個(gè)騙局。要知道本文開頭羅茜的案例，其核心治療環(huán)節(jié)正是由大學(xué)實(shí)驗(yàn)室和分子腫瘤學(xué)中心完成的，甚至連它的鏟屎官都是個(gè)人工智能領(lǐng)域的工程師。

　　總之，請(qǐng)務(wù)必記住，至少在現(xiàn)階段，AI 只是醫(yī)生的強(qiáng)大工具和助手，它永遠(yuǎn)無(wú)法替代正規(guī)醫(yī)院的規(guī)范診療。對(duì)于我們而言，最重要的是相信科學(xué)、尊重專業(yè)，同時(shí)保持理性與警惕。

　　在筆者看來(lái)，保羅與羅茜的故事最動(dòng)人之處，并非所謂的技術(shù)奇跡，而是一個(gè)普通人在死神即將奪走愛犬時(shí)的執(zhí)著和堅(jiān)守。他雖不了解制藥，卻不拋棄不放棄，運(yùn)用自己掌握的AI技術(shù)取得初步進(jìn)展，最終打動(dòng)專業(yè)科研團(tuán)隊(duì)，締造了一個(gè)小小的奇跡。這個(gè)過程中技術(shù)以外的部分，或許才是將來(lái) AI 時(shí)代我們最該珍視的。而將這個(gè)故事簡(jiǎn)化成“快看，AI 救了狗”的爽文，無(wú)疑是對(duì)為此付出努力的人和技術(shù)本身的不尊重。

　　策劃制作

　　作者丨劉子琦 哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院主任藥師

　　審核丨于乃功 北京工業(yè)大學(xué)教授 中國(guó)人工智能學(xué)會(huì)理事

　　潘戰(zhàn)和 廈門大學(xué)附屬中山醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師 福建省抗癌協(xié)會(huì)腫瘤科普專業(yè)委員會(huì)副主任委員

　　策劃丨丁崝

　　(“科普中國(guó)”微信公眾號(hào))