中新網(wǎng)北京3月6日電(記者 趙方園)對(duì)于許多惡性腫瘤、罕見(jiàn)病患者而言，當(dāng)常規(guī)治療手段窮盡、新藥臨床試驗(yàn)又無(wú)法參與時(shí)，等待他們的往往是“求醫(yī)無(wú)門”的絕望。

　　今年全國(guó)兩會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師趙宏呼吁，加快完善拓展性同情用藥制度，為臨床急需的危重患者開(kāi)辟一條“生命通道”。

　　“同情用藥”，又稱拓展性同情使用臨床試驗(yàn)，是指危重癥患者在窮盡已有的治療方案并且無(wú)法入組藥物臨床試驗(yàn)時(shí)，使用“未經(jīng)上市審批許可的試驗(yàn)中新藥”。

　　作為一名長(zhǎng)期在臨床一線工作的醫(yī)生，趙宏在工作中關(guān)注到，當(dāng)前我國(guó)存在部分惡性腫瘤、罕見(jiàn)病患者既無(wú)法參與新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)，又缺乏有效常規(guī)治療手段，面臨治療選擇有限的困境。這不僅給患者家庭帶來(lái)巨大痛苦，甚至催生了海外購(gòu)藥、試驗(yàn)用藥非法流通等灰色產(chǎn)業(yè)鏈，破壞了醫(yī)療公平。

　　“拓展性同情用藥不僅是‘醫(yī)療兜底’，更是新藥研發(fā)收集真實(shí)世界數(shù)據(jù)的重要延伸。”趙宏表示，當(dāng)前國(guó)家藥監(jiān)局《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法(征求意見(jiàn)稿)》已明確核心框架，但尚未正式頒布。

　　現(xiàn)行征求意見(jiàn)稿仍存堵點(diǎn)：基層準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)模糊、倫理審查區(qū)域互認(rèn)未建立、特殊人群用藥缺乏專項(xiàng)通道。此外，基層倫理委員會(huì)覆蓋率低，臨床醫(yī)生認(rèn)知不足，藥企供藥積極性不高，全國(guó)統(tǒng)一監(jiān)管平臺(tái)尚未建成，藥物流通、不良事件上報(bào)監(jiān)管效率亟待提高。

　　針對(duì)上述問(wèn)題，趙宏提出五點(diǎn)建議：

　　一是加快制度落地，完善配套細(xì)則。建議國(guó)家藥監(jiān)局盡快頒布相關(guān)管理辦法，出臺(tái)全國(guó)統(tǒng)一細(xì)則。明確申請(qǐng)主體為醫(yī)療機(jī)構(gòu)、研究者、患者權(quán)益組織等非營(yíng)利法人，堅(jiān)守公益屬性。參照國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，制定基于病情危重程度、有無(wú)替代療法的患者分級(jí)標(biāo)準(zhǔn)。建立跨區(qū)域倫理協(xié)作互認(rèn)機(jī)制，縮短多中心審批周期。制定兒童、孕產(chǎn)婦、老年人同情給藥專項(xiàng)規(guī)則。

　　二是強(qiáng)化全流程監(jiān)管，筑牢安全底線。構(gòu)建申請(qǐng)、審批、流通、使用、監(jiān)測(cè)全周期閉環(huán)監(jiān)管。明確申請(qǐng)人對(duì)藥物分發(fā)、使用、回收全鏈條記錄管控責(zé)任。搭建信息平臺(tái)對(duì)申請(qǐng)審批結(jié)果適度公示。禁止將同情用藥數(shù)據(jù)用于商業(yè)目的，建立違規(guī)追責(zé)機(jī)制。建立急危重癥綠色審批通道。

　　三是壓實(shí)藥企責(zé)任，完善激勵(lì)約束機(jī)制。倡導(dǎo)在行業(yè)倫理準(zhǔn)則中明確藥企預(yù)留不低于15%的試驗(yàn)藥物用于同情使用。將企業(yè)供藥行為納入藥品注冊(cè)審批考量，在信用評(píng)級(jí)等方面予以傾斜。對(duì)拒不供藥、違規(guī)收費(fèi)、瞞報(bào)不良事件的企業(yè)納入監(jiān)管黑名單。

　　四是夯實(shí)基層能力，打通落地“最后一公里”。力爭(zhēng)實(shí)現(xiàn)全國(guó)縣域三級(jí)醫(yī)院倫理委員會(huì)全覆蓋。依托行業(yè)協(xié)會(huì)開(kāi)展政策法規(guī)、申請(qǐng)流程專項(xiàng)培訓(xùn)。利用互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)為偏遠(yuǎn)地區(qū)患者提供標(biāo)準(zhǔn)化評(píng)估與申請(qǐng)指導(dǎo)。

　　五是搭建全國(guó)信息平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)救治與研發(fā)協(xié)同。整合藥物臨床試驗(yàn)登記、藥品監(jiān)管與醫(yī)療機(jī)構(gòu)診療數(shù)據(jù)，構(gòu)建全國(guó)統(tǒng)一管理信息平臺(tái)。實(shí)現(xiàn)申請(qǐng)、審批、藥品分配、用藥監(jiān)測(cè)、不良事件上報(bào)全流程信息化。清晰界定數(shù)據(jù)權(quán)屬，保護(hù)患者隱私。通過(guò)平臺(tái)實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)數(shù)據(jù)與拓展性臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)互聯(lián)互通，實(shí)現(xiàn)“救急一人”與“造福萬(wàn)人”的雙重目標(biāo)。(完)